照搬西方形成的藥物評價體系，難以體現中醫藥特點。中藥監管一直缺乏有效的標準和手段，隨著人工智能技術、器官芯片等技術的發展，建立符合中醫藥特點的評價體系迎來新機遇。

在4月25日—26日舉行的第781次香山科學會議上，國家藥典委員會副主任委員、國家藥品監督管理局（以下簡稱“藥監局”）原副局長趙軍寧研究員指出，中藥一直基于多成分、多靶點、系統性調節人體疾病動態網絡發揮作用，如果能夠形成系統完整的多靶點新藥創制理論方法體系，建立符合中藥特點的中藥監管科學新工具、新標準、新方法，將有望引領未來多靶點藥物發現的發展方向。

靶點理論受質疑，監管科學來支撐

2023年10月，國際權威期刊《藥物化學》刊發綜述，提出“基于靶標的藥物發現真的有效嗎”這一問題，文章指出，僅9.4%的小分子藥物基于靶點藥物理論發現。

趙軍寧表示，在面對復雜病因疾病時，靶點藥物理論將致病因素過分簡化為一個或幾個蛋白，對其單獨調控難以獲得期望療效，造成藥物研發效率低下。

相較而言，中藥秉持“君臣佐使”等組方規律，對疾病異常開展體系化治療，更符合生命活動規律。“因此，中藥評價體系既要有效體現中藥復雜、多靶點協同的整體作用，又要推動開展易施行、穩定、準確的質量控制。”天津中醫藥大學特聘教授、中國中醫科學院首席研究員胡鏡清說。

盡管中醫藥傳承五千年，但中藥監管科學的研究起步較晚。資料顯示，2019年4月，國家藥監局在“中國藥品監管科學行動計劃”官方文件首次提到中藥監管科學。

近幾年，國家藥監局、國務院辦公廳等發布多部重要文件，提出加強中藥監管科學研究和轉化應用。“監管科學，其主要任務是研制新工具、新標準、新方法，是需要開展大量的科學研究的漸進科學和邊緣科學。”趙軍寧說，加強監管科學研究將為中藥創新發展、多靶點藥物創制提供重要支撐。

改變“沒人用、沒得用、不敢用”窘境

“相較于成分明確的化學藥、生物藥，成分多樣的中藥在體內的代謝過程、作用路徑、靶點和機制都非常復雜。”胡鏡清說，過去也有一些中藥監管的工具、標準和方法，但由于基礎研究不足、機制理論薄弱等問題，大多未得到行業認可。

“研究后沒人用、審評時沒得用、企業開發不敢用”是中藥評價長期面臨的尷尬局面。2023年5月，國家藥監局中藥監管科學研究團隊及相關技術團隊基于中藥特有的中醫和藥品“雙重”屬性，提出中藥監管科學的研究方向。趙軍寧說，中藥監管科學需要跨學科合作，例如，信息學專家與監管人員共同構建中藥監管信息平臺、工程學專家助力中藥生產智能化升級等。

“中藥監管科學研究與成果轉化在國家藥監局研究制定相關的政策文件，促進中藥臨床試驗、注冊審批等方面起到積極作用。”趙軍寧表示，建立在科學基礎上的中藥監管仍需堅持“邊審評、邊研究、邊總結”原則，以推動構建面向全球的中藥卓越監管體系。

運用前沿技術，適應時代發展

4月10日，美國食品藥品監督管理局宣布計劃逐步取消動物試驗要求，以基于AI構建細胞模型、類器官等的試驗數據進行替代。這意味著，AI技術作為監管科學的新工具正在獲得國際認可。

“利用基于AI構建的細胞模型等的測試數據進行監管，大大縮短了臨床前試驗周期，也降低了藥物研發成本。”中國科學院院士、國家納米科學中心陳春英研究員表示，針對新技術的變化，中藥監管科學應持續追蹤、及時落地與新技術匹配的監管手段。

在美國科學與工程實驗室辦公室制定的一份監管科學工具目錄中，人工智能與機器學習、數字病理、材料性能、微流體等均納入其中。

“針對中藥制劑中的毒副作用，包括納米技術在內的先進載釋藥系統，可以系統性提升中藥制劑的安全性。”中國工程院院士、北京大學藥學院張強教授表示，新技術的應用需要中藥監管科學配套推進，以助力原創制劑落地轉化。

趙軍寧表示，越來越多前沿技術已應用于中藥研發的各個環節，如生物芯片技術、類器官技術等。綜合運用前沿技術開發中藥監管科學新工具、新標準、新方法，能夠促進中藥復方新藥研發、生產制造、監管等全過程的現代化、國際化，加速實現多靶點藥物發現重大突破的終極目標。