因罕而聚明天更好
70%罕見病患者在兒童期發病今天是第十五個國際罕見病日，今年的主題是“因罕而聚明天更好”。目前，全球已知罕見病有7000多種，超3億罕見病患者，中國罕見病患者超過2000萬。70%的罕見病在兒童期就已經發病，兒童期的診斷至關重要。國家兒童醫學中心神經內科呂俊蘭教授，診斷罕見病脊髓性萎縮癥已經三十多年
粵溶酶體貯積癥診療協作組成立 首批20家醫院規范罕見病診療
中新網廣州2月26日電 (記者 蔡敏婕)國際罕見病日即將來臨。為逐步實現罕見病早診斷、早治療、規范管理的目標，廣東省罕見病診療協作網溶酶體貯積癥診療協作組26日在廣州成立。廣東省罕見病診療協作網溶酶體貯積癥診療協作組組長、中山大學附屬第一醫院神經科黃海威教授表示，協作組的成立可以幫助進一步緩解當前患
政府藥企及平臺多方發力 讓罕見病患者有藥可用用上好藥
□ 本報記者 張維健康中國，絕不能讓一個人掉隊。截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，已有40余種被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。通過對罕見病藥品的談判準入，大幅度降低罕見病用藥價格，2021年共有7個罕見病藥品談判成功，平均降幅達65%。在近日舉行的2021年中國罕見病大會上，國家
破解罕見病“天價藥”難題
當前，絕大多數罕見病藥品已經納入醫保范圍，還有極少數沒有納入，重要原因之一在于這些藥品價格太高，有的罕見病藥品年治療費用定價甚至在百萬元以上。罕見病藥品價格應降低近些年，罕見病藥品價格的邏輯基本形成——由于罕見病患者相對較少，而罕見病藥品研發費用高，所以罕見病藥品價格較高，產生的醫療費用較多。因此，
國家醫保局：25種罕見病救命藥納入醫保
為破解罕見病患者用藥難題，有關部門在行動。北京青年報記者從18日在京舉行的2021年中國罕見病大會上了解到，截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。國家醫療保障局自2018年成立以來，連續4年每年一次動態調整醫保藥品目錄，累計將507種新
專家：帶量采購將促進藥企回歸醫學本質 鼓勵新藥創新
中新網廣州12月15日電 (記者 蔡敏婕)2021年(第七屆)中國藥品交易年會15日在廣州舉行。暨南大學南方藥物經濟學與衛生技術評估研究所所長蔣杰在會上稱，帶量采購導致藥品降價，將壓縮相關產業鏈上中游企業的利潤，尤其是經銷商環節將被極大的擠壓，促進醫藥行業行為盡快回歸醫學本質；長期來看，帶量采購是鼓
74種新藥進醫保談判成功率再創新高——解讀2021年新版國家醫保藥品目錄
新華社北京12月3日電 題：74種新藥進醫保 談判成功率再創新高——解讀2021年新版國家醫保藥品目錄新華社記者彭韻佳、趙久龍這是一份給億萬人民的年末健康紅利——新版國家醫保藥品目錄在歷經6個月調整后于3日敲下“定音錘”：74種新藥進醫保，其中談判成功的67種獨家藥品平均降價61.71%，降價幅度再
“救命藥”調出目錄，普惠險何以變成商業險？
江蘇蘇州的躍躍患上一種叫“黏多糖貯積癥型（MPSⅡ，又稱亨特綜合征）”的罕見病，該病的特效藥為海芮思，2020年9月獲批在國內上市，2021年3月被納入蘇惠保保障目錄。正當患者一家人以為看到希望，卻發現今年10月份開始發售的2022年版蘇惠保將海芮思調出了目錄，“就像坐過山車”。蘇惠保是一種普惠型補
中國紅基會“罕見病關愛行動”累計救助700余名患者
中新網北京9月24日電 (記者 張素)2019年7月，中國紅十字基金會啟動“罕見病關愛行動”，從人道救助、醫師培訓、平臺搭建等方面進一步系統地推動罕見病診療和救助工作。截至2021年7月，這項行動累計救助700余名罕見病患者，培訓醫師百余名，患者教育及科普受益人次達4萬余人次。記者24日從中國紅基會
破解罕見病群體“用藥貴” 專家呼吁加強頂層設計、加快自主研發
中新網上海7月17日電 (記者 陳靜)罕見病患者群體用藥難、用藥貴是世界各國普遍面臨的共性問題。聚焦高氨血癥的罕見病多學科專家研討會17日在此間舉行。中國罕見病聯席會議主席團秘書長王琳教授等多位專家均表示，關注罕見病要立足于完善國家基本醫療保障制度，維護罕見病患者利益、維系罕見病患者社會公平的理念，
中國紅基會等推進罕見病診療生態體系再升級
中新網北京6月28日電 (記者 張素)根據世界衛生組織的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰—1‰的疾病。27日，中國紅十字基金會等表示要推進罕見病診療生態體系再升級。有醫學專家介紹，目前世界上共有7000多種罕見病，在中國已經發現超過1400種。罕見病雖然發病率低，但病種較多，中國人口基數大
專家呼吁全面推動罕見病診療快速、高質量發展
中新網上海5月24日電 (記者 陳靜)遺傳性血管性水腫(HAE)是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病，發作不可預測，嚴重者會導致窒息死亡，但醫患知曉度均不高。記者24日獲悉，遺傳性血管性水腫(HAE)多學科專家研討會在上海成功舉行。研討會由全國罕見病學術團體主委聯席會議、上海市罕見病防治基金會和上海市醫
罕見病用藥問題何解多層保障體系探索搭建共治模式
2月28日是第十四個國際罕見病日。在中國，這是屬于2000萬罕見病患者的特殊日子。關注罕見病群體的北京病痛挑戰基金會最近發布的《2020罕見病醫療援助工程多方共付實踐報告》（以下簡稱《報告》）指出，罕見病群體的用藥保障面臨許多困難，建議通過“1+N”多方共付模式，搭建多層次保障體系，緩解患者治療支付
多發性硬化：歷經兩年以上才確診 專家呼吁關注罕見病
多發性硬化：歷經兩年以上才確診 專家呼吁關注罕見病新華社北京2月28日電(記者林苗苗)2月的最后一天是國際罕見病日。作為罕見病之一，多發性硬化是一種復發性、致殘性的中樞神經系統自身免疫性疾病。最新調查顯示，患者首次發病到就診的平均時間超過一年，從就診到確診的平均時間超過兩年。這是在國際罕見病日前夕，
14家醫療機構加盟長三角罕見病實驗診斷協作中心
患者福音，14家醫療機構加盟長三角罕見病實驗診斷協作中心每年2月最后一天是國際罕見病日，今年的國際罕見病日為2月28日。眾所周知，罕見病發病較為分散且類型眾多，單一醫療機構病例稀少，確診十分困難，與其它疾病相比，罕見病的標準化實驗診斷對疾病的確診起著關鍵性作用。2月28日，澎湃新聞記者從上海市衛健委
湖北一4歲男童患罕見病 一曬太陽皮膚就癌變
中新網武漢2月24日電 (武一力 譙玲玲)一曬太陽皮膚就會癌變，只能專挑陰雨天氣上學，今年4歲的男孩兵兵(化名)患上皮膚罕見病，日前在武漢市第一醫院皮膚科接受手術治療。兵兵來自湖北黃石，3個月大時臉上不明原因地長出數個大小不等的褐色斑點，父母感覺異常，帶著他到武漢輾轉求醫。根據皮膚鏡、皮膚CT結果，
中國首個省級罕見病患者調研報告出爐
中新社長沙11月18日電 (王昊昊 洪雷)《湖南省罕見病患者生存狀況及疾病負擔調研報告》(下稱《報告》)18日在長沙發布。“報告耗時1年，通過對1006個罕見病家庭、10余位資深罕見病專家的深度訪談而編成，是中國首個省級區域性罕見病研究報告。”中信湘雅生殖與遺傳專科醫院首席科學家、湖南蔻德罕見病關愛
“醫藥學的孤兒”——罕見病離大家有多遠？
“醫學的孤兒”——罕見病離我們有多遠？新華社北京10月28日電 題：“醫學的孤兒”——罕見病離我們有多遠？新華社記者陳聰、趙丹丹漸凍癥、“玻璃人（血友病）”“木偶人（多發性硬化）”……罕見病由于臨床上病例少、經驗少，導致高誤診、高漏診、用藥難等問題，往往被稱為“醫學的孤兒”。世界衛生組織將罕見病定義
新一批抗癌藥減征增值稅
為鼓勵制藥產業發展，降低患者用藥成本，從本月起再有一批抗癌藥品和罕見病藥品執行相關增值稅政策。財政部、海關總署、稅務總局、藥監局最新發布公告顯示，自2020年10月1日起，新一批抗癌藥品和罕見病藥品按照《財政部 海關總署 稅務總局 國家藥品監督管理局關于抗癌藥品增值稅政策的通知》（財稅〔2018〕4
權威專家：提議將公平性考慮列入抗癌藥價值評估 提高創新藥可及性
中新網北京9月14日電 (記者 李亞南)為提高我國抗癌藥醫保資源共享的公平性，助力癌癥患者健康水平的提升，專家在近日由健康報社主辦的“三醫聯動之醫保體系建設研討會”上呼吁，隨著醫保目錄中創新抗癌藥物數量和種類的不斷增加，應將公平性納入藥物價值評價維度，提高高質量創新藥物的可及性，助力《健康中國行動(
“高價”罕見病藥一支70萬元？
日前，網絡流傳“治療罕見病‘脊髓性肌萎縮癥’特效藥物需‘70萬元一支’天價，且國內價格遠高于國外”引發社會關注。“脊髓性肌萎縮癥”是什么病？為何藥價如此昂貴？該藥在國內外市場真的售價懸殊嗎？ 脊髓性肌萎縮癥是什么病據國家兒童醫學中心、北京兒童醫院神經內科主任醫師呂俊蘭介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）
讓醫保談判藥品成為患者“降壓靈”
通過與企業談判把藥品納入目錄，由于“國家談判”能力強，藥品采購量巨大，能收到“以量換價”的效果。有關部門擬把128個藥品納入醫保目錄，意味著今后目錄中還會有更多藥品價格下降。從長遠看，對公立醫院應加大財政補貼力度，并把財政補貼與醫院供應醫保藥品績效掛鉤，以此對醫保藥品供應進行重點監督。國家醫療保障局
優先考慮癌癥及罕見病等治療用藥
國家醫保目錄調整正式方案出爐 優先考慮癌癥及罕見病等治療用藥 武漢晚報訊（記者劉睿徹）繼3月中旬發布征求意見稿后，4月17日，《2019年國家醫保藥品目錄調整工作方案》正式出爐。與征求意見稿一致，目錄將優先考慮癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥。同時明確滋補、減肥、美容、戒煙等藥品不納入醫保目錄。據
醫保目錄調整，或將改善罕見病患者用藥現狀
瓷娃娃、漸凍人、睡美人、狼人癥……隨著社會對罕見病關注度的不斷提升，人們對于這些疾病名稱不再感到陌生，但鮮有人知道，藥物供應問題以及高昂的藥費，正在成為影響罕見病患者用藥的一大難題。3月13日，國家醫保局公布新版醫保目錄調整范圍，罕見病等重大疾病治療用藥將獲國家醫保新藥品目錄優先考慮。（罕見病用藥獲
確診、供藥和協作，罕見病防治要邁多道坎兒
“疼得不行，不想活了。”22歲的多發性硬化癥患者陳靜（化名）在QQ群里發完這段消息后，引來一條條安慰和鼓勵的問候，QQ群里的成員跟陳靜患有同樣的疾病，他們在這里抱團取暖、相互鼓勵。多發性硬化（MS）又被稱為“死不了的癌癥”，是一種終身、慢性、進展性的疾病，會導致患者出現肢體麻木、行走困難、視力下降等