CAR-T（一種細胞治療藥物）、ADC（抗體偶聯藥物）……對于這些創新藥，患者翹首企盼。然而，一些創新藥獲批上市后仍難用上。
創新藥研發成本高，有的定價高達百萬元，患者負擔不起，還有的創新藥獲批后在醫療機構難買到，創新藥“用藥難”問題成為焦點。
近日，多個支持創新藥研發應用的文件密集出臺，創新藥迎來利好。創新藥如何不再用藥難？7月8日，科技日報記者就此采訪了多位專家。
一問：創新藥定價如何降下來？
“創新藥研發投入大、鏈條長、成功概率低，上市后定價相較于仿制藥更高，有其合理性。”復旦大學公共衛生學院教授劉寶告訴記者，目前國內上市的CAR-T產品，每針定價甚至高達129萬元，即便未來可能會有價格微調，但如果要普通家庭全部自己支付，是難以承受的。
“研發投入大，要想辦法把它降下來。”劉寶說，臨床試驗是創新藥上市前研發投入最大的環節之一。為激勵創新藥研發，相關部門出臺了一系列政策，通過附條件批準、優先審評審批等舉措壓縮研發周期和審評時間，降低創新藥研發成本。
例如，在優化創新藥臨床試驗審評審批試點工作的基礎上，國家藥監局6月16日提出擬對三類創新藥的臨床試驗申請在30個工作日內完成審評審批。
為大幅降低研發成本，相關部門持續推進人工智能和大數據技術用于創新藥研發。國家醫保局、國家衛生健康委發布的《支持創新藥高質量促發展的若干措施》（以下簡稱《措施》）提出，支持醫保數據用于創新藥研發，開發適配創新藥研發需求的數據產品，提升創新效率。
北京中醫藥大學人文學院教授鄧勇分析，醫保數據涵蓋疾病譜、臨床用藥需求等關鍵信息，可精準引導企業院所聚焦到有價值、有療效的創新藥研發上，避免同質化競爭；同時，還能讓研發主體更好地了解現有藥品使用情況和臨床需求缺口，加快推進急需創新藥的研發。
二問：創新藥在醫院買不到怎么辦？
此前有患者發現，部分進醫保的創新藥在醫院買不到、用不上。“醫療機構在創新藥的使用上會有許多考量因素。”中國人民大學人口與健康學院副教授呂蘭婷說。
針對這一問題，《措施》提出五條措施支持創新藥臨床應用，如推動創新藥加快進入定點醫藥機構。
“部分創新藥的使用比單純吃藥、打針復雜得多，甚至需要新增配套醫療服務。”劉寶舉例說，CAR-T是為單個患者定制，涉及許多個性化醫療服務。基因治療和靶向治療等也存在相似問題。
劉寶認為，盡管《措施》提出部分創新藥可不納入病種結算，為使用限制做了“減法”，但如果不能在醫療機構形成創新藥使用的激勵體系，仍難從根本上打通“最后一公里”。
針對創新藥進醫院難的問題，呂蘭婷表示，《措施》支持創新藥進入醫保藥品目錄，有利于醫院結合自身實際選取更具臨床療效和性價比的藥品。
此外，《措施》還提出推進云平臺建設。對此，鄧勇表示，如果能夠搭建創新藥的交易平臺，將為創新藥流通使用開辟“新通道”，方便老百姓獲取創新藥。
三問：創新藥如何可持續、高質量發展？
“部分創新藥附條件批準上市，就是要求其在獲批上市之后仍要進行驗證性臨床試驗，獲取更多的臨床數據，驗證其安全性有效性。”劉寶解釋，部分創新藥上市基于替代臨床終點，需要通過上市后開展更長時期的觀察進行驗證，這符合國際慣例。
“創新藥尚未形成穩定放量，臨床數據積累不足。”呂蘭婷表示，創新藥臨床使用仍需要經驗積累。
為此，《措施》提出強化創新藥真實世界研究。“這表明國家醫保局和國家衛生健康委將合力促進創新藥真實世界臨床使用效果評估的開展，既有利于篩選出對患者有療效的創新藥給予更多支持，又有利于增進醫生和公眾對創新藥療效的認知，增進全球對我國創新藥使用效果的了解。”呂蘭婷說。
鄧勇也表示，在更廣泛人群和實際臨床場景中觀察創新藥使用效果，為藥品改進和臨床應用提供更多證據，不僅會增強公眾對創新藥安全有效性的信心，也有助于藥品監管和審批。（記者 張佳星）
