創新藥研發，需以源頭創新為驅動
今年以來，我國創新藥發展亮點頻頻：上半年，近40種1類創新藥獲批上市，數量接近去年全年的48種；前5個月，創新藥海外授權交易總金額已達455億美元，其中三生制藥及其關聯公司刷新了國產創新藥出海首付款紀錄。創新藥一直備受關注，不僅因其可以通過全新的藥物靶點、作用機制或分子結構，為治療重大疾病、罕見病等
AI為藥物研發按下“快進鍵”
不久前，國家衛生健康委、國家中醫藥局、國家疾控局聯合發布《衛生健康行業人工智能應用場景參考指引》，列出藥物研發等84種具體應用場景，為人工智能（AI）技術賦能藥物研發按下了“快進鍵”。長期以來，在藥物研發行業存在一個著名的“雙十”魔咒，即新藥研發需要花費10年時間、10億美元。如何打破這一魔咒，AI
藥有所保讓罕見病患者更有“醫靠”
這是我國罕見病患者“藥籃子”的又一次全面升級：國家醫保局等部門近日發布的新版國家醫保藥品目錄新增91種藥品，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見病用藥。截至目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄。罕見病是指患病人數占總人口0.65‰—1‰的疾病。因其極低的發病率、有限
記者手記：關愛罕見病患者，“因為努力才看到希望”
演講臺上，帶著恬淡、從容的微笑，脆骨癥患者王奕鷗正分享她組建團隊，成立公益基金會，幫助上千家庭挑戰病痛的故事。這是16日在北京舉行的博鰲亞洲論壇全球健康論壇第三屆大會“實現全民健康——罕見病國際合作，保障人民健康”分論壇上的動人一幕。王奕鷗，北京病痛挑戰公益基金會發起人，有雙美麗清澈的藍眼睛，熟悉病
蔡磊破冰再邁一步：斗志不減 繼續努力
“斗志不減，繼續努力！”7日，蔡磊笑著在鏡頭前喊出了這句口號，雖然因為病情進展，他的發音變得越來越模糊，但語氣依舊堅定。蔡磊破冰再邁一步。當天，蔡磊與華大集團CEO尹燁共同宣布，將合作創建多組學研究聯合實驗室，加速漸凍癥(肌萎縮側索硬化)在生命科學研究領域的科研進展。這是一周內蔡磊第二次在病房里舉行
國產抗腫瘤藥物開啟“反向出擊”
編者按 癌癥嚴重影響人們的生命健康，提升防治水平至關重要。《國務院關于實施健康中國行動的意見》明確提出，實施癌癥防治行動。近年來，我國癌癥防治體系進一步完善，危險因素控制漸見成效。本版特推出系列報道，介紹我國癌癥防治的熱點問題和研究進展，普及科學知識，為增進公眾健康福祉、共建健康中國助力。4月23日
AI將帕金森病藥物設計提速十倍
科技日報北京4月21日電 （記者張佳欣）英國劍橋大學研究人員使用人工智能（AI）技術大幅加快了帕金森病治療方法的開發。他們設計并使用了一種基于AI的策略，來識別阻止α-突觸核蛋白（帕金森病的特征蛋白）聚集的小分子。研究結果發表在新一期《自然·化學生物學》雜志上。帕金森病影響著全球600多萬人，預計到
核酸藥物迎來爆發性發展期
經過幾十年發展，核酸（RNA）藥物終于迎來了“高光時刻”——2023年諾貝爾生理學或醫學獎再次肯定了核酸作為藥物的可行性；2024年，投資市場普遍遇冷，核酸藥物卻逆勢而上，開出多個以“億元”“億美元”為單位的大單…… “新冠mRNA疫苗的異軍突起，讓籍籍無名的核酸藥物為人熟知。”藥物化學家、中
多項政策促進罕見病藥物研發
隨著全國罕見病診療協作網的建立，罕見病的診療水平正在不斷提高。近年來，國家相繼出臺一系列罕見病相關政策，鼓勵罕見病藥物的引進、研發和生產，并加快罕見病藥物的注冊審評審批，罕見病藥物在國內的上市數量逐年提升。根據《2024中國罕見病行業趨勢報告》，截至2023年底，中國已有165種罕見病藥物上市，涉及
AI加速藥物發現，前景尚需實踐檢驗
【科技創新世界潮】這或許是醫療保健行業最引人注目的變革：數字生物學和生成式人工智能（AI）正在幫助重塑藥物發現進程。利用AI開發新藥尚處于起步階段，但AI設計的藥物在過去幾年已經進入臨床試驗的早期階段，一些AI制藥先驅公司已經在該領域取得一定成果。不過，英國《自然》網站刊文稱，AI加速藥
新型候選藥物分子有望對抗超級細菌
科技日報訊 （記者趙漢斌）記者1月8日從中國科學院昆明動物研究所獲悉，該所研究員賴仞帶領研究團隊通過納米化改造，設計形成了一種對金黃色葡萄球菌有特異抑制作用的候選藥物分子，為新型抗菌藥物研發提供了新思路。相關成果近日在線發表于國際期刊《納米快報》。金黃色葡萄球菌可引發肺炎、腦膜炎、心內膜炎、中毒性休
核酸藥物研發加速 學科融合迫在眉睫
“2023年諾貝爾生理學或醫學獎頒給核苷堿基修飾的發現者，并非‘天上掉餡餅’。”中國科學院院士張禮和在日前召開的主題為“核酸生物結構化學與生物醫學及健康”的香山科學會議上說，兩位獲獎者早在2018年就做了詳盡的研究。他們發現，當信使核糖核酸（mRNA）中包含假尿嘧啶堿基修飾時，人體的炎癥反應就基
未來，我們吃的藥可能會是“AI造”
近75% 一個新藥的誕生，通常需投入10億甚至數十億美元，研發周期一般超過10年。而由于AI技術的加入，如今的藥物研發成本明顯減少，同時也大大縮短了研發時間。例如，AI將臨床前候選化合物的時間從平均4年半縮短至約13.7個月，縮短了近75%。近日，據媒體報道，美國華盛頓大學戴維
國產新冠治療藥物取得新進展
新華社北京8月31日電（記者董瑞豐、戴小河）記者日前從國務院聯防聯控機制科研攻關組獲悉，我國積極推進新冠治療藥物研發，除了已獲批的中和抗體、化學藥物和中藥外，還有多個藥物在臨床試驗中顯示出療效，科技創新有效助力了疫情防控工作。2021年12月，國家藥監局應急批準了新冠病毒中和抗體聯合治療藥物安巴韋單
治療藥物廣泛可及造福中國SMA患者專家：治療須多學科協作
中新網上海8月5日電 第四屆中國SMA(脊髓性肌萎縮癥)大會開幕式暨《中國SMA患者生活質量研究》(下稱：《研究》)新聞發布會5日晚在線召開。《研究》數據顯示，自諾西那生鈉進入國家醫保目錄以來，使用該藥的患者家庭大幅增多，但患者的疾病管理狀況仍有很大提升空間。脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)作為第一批被
人工智能將成藥物研發關鍵工具
“AI（人工智能）技術應用于藥物研發已經引起研究院所和制藥行業高度重視，AI開始賦能藥物研發的靶標發現和確證、藥物先導化合物的發現和優化、藥物藥代和毒性評價等各個階段，將成為未來藥物研發的關鍵核心技術之一。”7月12日，中國科學院院士、中國科學院上海藥物研究所研究員蔣華良在2022《理解未來》科學講
兒童腫瘤藥物何以被人遺忘
第一財經記者專訪之前，王金湖剛剛接受了一位患兒母親的咨詢。王金湖是浙江大學醫學院附屬兒童醫院血液腫瘤中心副主任，這位母親則在為她患腫瘤的孩子尋找緩解方法。這位患兒需要的拉羅替尼抑制劑，在國內尚未獲批。近日，受香港疫情影響，唯一的購藥渠道被阻斷。在超適應癥服藥23天后，患兒腫瘤明顯縮小，但現又因為劑型
新冠藥物研發：壯大新藥創制的中國力量
在新冠藥物研發中，我國新藥研發力量得到加強，實力漸顯。五十余個新冠藥物獲批進入臨床試驗階段，抗疫“三方”中藥新藥獲批上市，我國首款抗新冠病毒藥物獲批上市……經過兩年多的攻堅研發，中國原創新冠藥物正在或即將參與到終結新冠大流行的戰斗中。國家藥品監督管理局的最新統計數據顯示：截至2022年2
報告：國內罕見病藥物臨床研發成功率提升
近年來，多款罕見病藥物獲批上市，并通過談判納入國家醫保目錄，這在解決患者藥物支付問題的同時，也將進一步鼓勵藥企的創新投入。在第十五個國際罕見病日之際，沙利文聯合病痛挑戰基金會于27日發布《2022中國罕見病行業趨勢觀察報告》(下稱《報告》)。《報告》從罕見病藥物研發、供給保障、資本投入、綜合服務體系
報告：中國醫藥創新發展迅速 原始創新能力待加強
中新網北京10月29日電 日前，由中國醫藥創新促進會(以下稱中國藥促會)、中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會(RDPAC)共同組織撰寫的《構建中國醫藥創新生態系統(2021-2025)》主報告在北京發布。資料圖。報告指出，基礎研究是醫藥創新的源頭，應從資金和研究體系上引導創新方向。當前，中
學者發現阿爾茨海默病藥物治療新靶點
中新網上海8月18日電 (孫國根 陳靜)記者18日獲悉，復旦大學附屬華山醫院神經內科郁金泰教授臨床科研團隊綜合運用新型多組學整合研究發現，ACE等7個基因可以在轉錄和表達水平上不同程度地調控老年癡呆的發生。該研究成果有望為阿爾茨海默病藥物研發設立新的靶點。當今全球阿爾茨海默病形勢嚴峻，且未有可逆轉或
兒童用藥劑量當有精確標準
兒童看病不只是掛號難，即便確診后用藥，也會難壞家長，同樣難倒醫護人員。媒體報道稱，兒童用藥的“劑量靠猜、分藥靠掰、缺乏專用藥”的局面仍然沒有改觀。由于缺少專用藥，許多給兒童開出的藥方是使用成人量的一半或三分之一，有的干脆是小兒酌減。這個酌減是多少，難倒了不少家長。如孩子咳嗽，服用治療用的口服液，說明
北京防疫期間禁止各類群體性聚餐
2月5日下午，北京市召開新型冠狀病毒感染的肺炎疫情防控工作新聞發布會，針對最新疫情及線上咨詢方式，餐飲行業及聚餐活動管控，診斷試劑、診療藥物、疫苗研制等方面回答市民關切的問題。線上咨詢超11萬人次北京市衛健委新聞發言人高小俊在發布會上介紹，2月4日，北京市又有1例新型冠狀病毒感染的肺炎患者出院。患者
政府工作報告9處修改涉及醫藥行業
3月15日上午，十三屆全國人大二次會議表決通過了關于政府工作報告的決議。據大會新聞中心提供的資料顯示，政府工作報告共修改充實83處，有的修改綜合了多條意見。在2019年政府工作任務中，直接涉及醫藥行業的修改有9處，分別為補充“加快兒童藥物研發”，補充“加強罕見病用藥保障”，補充“深化醫保支付方式改革