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高值罕見病藥物進醫保 11個省市SMA患者首日獲益

中新網上海1月1日電 (記者 陳靜)高值罕見病藥物——諾西那生鈉被納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2021年)》(簡稱:國家醫保目錄)受到社會的廣泛關注。

1日,《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2021年)》正式實施。新醫保藥品目錄落地首日,北京、上海、廣東、浙江等11個省市的醫院近20位脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者接受了諾西那生鈉治療。

據悉,脊髓性肌萎縮癥(SMA)是導致2歲以下嬰幼兒死亡的主要遺傳疾病,新發患者以兒童為主,治療和照護負擔重。諾西那生鈉注射液是全球首個脊髓性肌萎縮(SMA)治療藥物。它是針對SMA致病原因的疾病修正治療藥物,可精準靶向針對SMA的致病原因,有效改善患者運動、呼吸等重要功能、提高生存率,改變SMA的疾病進程。2019年,諾西那生鈉注射液在中國獲批上市。

四川大學華西第二醫院神經內科羅蓉教授當日對記者說:“很榮幸在2022年的第一天,也是醫保落地的首日為SMA患者進行治療,相信中國的SMA臨床診療水平將迎來新的發展階段。”患者組織美兒SMA關愛中心執行主任邢煥萍表示:“從無藥可用,到迎來治療希望,再到今天享受醫保政策,患兒家庭負擔將大大減輕。這是中國SMA患者及家庭收到的最好的新年禮物!”

據悉,本月,關于諾西那生鈉的醫保政策將在中國20多個省市陸續執行。(完)

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