中新網北京9月22日電 (記者 余湛奕)9月22日是國際慢粒日，值此之際，北京大學人民醫院血液科副主任江倩教授表示，隨著現代醫學的不斷發展，慢粒已經從“不治之癥”轉變為可治可控的“慢病”，目前已有創新藥在中國遞交新藥上市申請。
慢性粒細胞白血病(以下簡稱“慢粒”)曾經被認為是一種“不治之癥”，是首個被證明與染色體異常有關的人類腫瘤，由于患者體內第9號和22號染色體發生了相互易位，導致該易位形成了新的基因。慢粒是一種骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，占成人白血病的15%。全球年發病率為1.6-2/10萬。中國慢粒患者較西方更為年輕化，國內幾個地區的流行病學調查顯示慢粒中位發病年齡為45-50歲，而西方國家慢粒的中位發病年齡為67歲。
據了解，2001年，全球第一個酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的出現，標志著腫瘤治療從此進入靶向治療時代。20年來，慢粒的治療格局也發生了翻天覆地的變化。
“隨著現代醫學的不斷發展，慢粒已經從‘不治之癥’轉變為可治可控的‘慢病’，然而慢粒患者群體中依然存在著未被滿足的治療需求，亟需打破耐藥困局。”江倩指出，在TKI出現之前，化療、干擾素治療和骨髓移植是慢粒的傳統治療方法，但治療效果并不理想。TKI的出現不僅引領了腫瘤治療進入靶向時代，也改變了慢粒患者的病程和治療結局。慢粒正在從血液腫瘤性疾病轉化成類似于高血壓、糖尿病之類的慢性疾病。因此，在TKI治療時代，治療目標已經不再是獲得生存，而是更高的生活質量。
獲得性耐藥一直是慢粒治療的主要挑戰。作為目前主要的治療藥物，部分患者接受TKI治療可以獲得理想的療效。江倩提醒，如何規范地進行定期檢測也非常重要，當患者在治療過程中未達到最佳反應或出現疾病進展時，需要盡快檢測激酶突變情況，有助于及時更改治療方案，減少治療時的風險。
據介紹，目前國內還沒有第三代TKI藥物，對于耐藥、療效欠佳或處于進展期的慢粒患者來說，第三代TKI是“剛需”。特別是針對T315I突變患者的需求，近年來國內外都開展了相應的臨床研究項目。
“中國本土創新的第三代TKI藥物就是針對T315I突變而設計的，我非常期待這類原研創新的藥物能夠為更多耐藥慢粒患者，特別是多重耐藥的患者提供治療機會，延續生命。”江倩說，目前已有創新藥在中國遞交新藥上市申請，并納入優先審評和突破性治療品種。相信隨著新藥上市和激酶突變檢測的規范化，現有的耐藥問題有望被克服，使得更多患者能夠從中獲益。
隨著TKI的廣泛應用，慢粒慢性期患者的生存期已接近同齡正常人，越來越多的研究開始關注患者的生活質量。江倩表示，盡管疾病情況已經控制得很好，許多年輕患者仍然會隱藏病情，擔心一旦公開可能會受到另外一種眼光看待，對于他們將來升學、找工作都造成了很大的阻力。
“慢粒患者回歸社會的能力是非常強大的，他們對社會的貢獻也是非常大的。有很多優秀的慢粒病人，在本職工作上做了很好的貢獻，這些人應該被視為正常人。”江倩教授呼吁，對于慢粒患者不僅要關注疾病管理，還有他們的生活和工作，同時也鼓勵慢粒患者積極發聲，讓更多人了解真實的慢粒人生。希望社會各界積極貢獻力量，攜起手來幫助慢粒患者重建生活信心，回歸社會“大家庭”。(完)
