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國內首個治療法布雷病rAAV基因藥物臨床研究在成都啟動
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國內首個治療法布雷病rAAV基因藥物臨床研究在成都啟動

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中新網成都11月9日電 (記者 王鵬)四川大學華西醫院9日對外披露，該醫院近期已啟動國內首個治療法布雷病的重組腺相關病毒(rAAV)基因藥物臨床研究項目，并完成了首例患者治療。法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體蓄積病，男性病情多重于女性患者。研究顯示，男性新生兒中發病率為1/110000-1/4

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