中新網北京1月14日電 (記者 孫自法)記者從中國原創治療阿爾茨海默病新藥甘露特鈉膠囊(商品名“九期一”)的藥企綠谷(上海)醫藥科技有限公司獲悉，該公司1月13日收到美國食品藥品監督管理局(FDA)書面通知，已批準“九七一”(英文名：Sodium Oligomannate，代號：GV-971)開展治療帕金森病的國際多中心二期臨床試驗(IND159315)，該批準自2021年12月16日起正式生效。
帕金森病是繼阿爾茨海默病之后第二大常見的神經系統退行性疾病，“九七一”此次獲批國際多中心二期臨床試驗，將是一項為期36周的多中心隨機、雙盲、安慰劑平行對照試驗及36周的開放延展期治療，計劃納入300例早期帕金森病患者為臨床試驗對象，在北美和亞太地區的30家臨床中心開展，以評估“九七一”治療早期帕金森病的療效和安全性。
綠谷醫藥研究團隊介紹說，帕金森病發病機制至今未有定論，但普遍認為其與α-突觸核蛋白聚集、神經炎癥以及氧化應激、線粒體功能障礙有關。近幾年越來越多研究表明，腸道菌群與帕金森病的發生發展高度關聯。“九期一”是全球首款靶向腦腸軸的治療阿爾茨海默病藥物，通過調節腸道菌群，減少菌群異常代謝產物，從而減輕腦內神經炎癥。
在此基礎上，該研究團隊基于神經退行性疾病共性病理機制，開展“九期一”治療帕金森病的臨床前研究，從中發現，該藥物可以調節腸道菌群失衡，抑制α-突觸核蛋白的聚集，減少腸道與腦內α-突觸核蛋白的沉積，減輕神經炎癥并保護多巴胺能神經元，改善運動和非運動癥狀。
據了解，“九期一”于2019年11月通過優先審評審批程序獲得中國國家藥品監督管理局審批上市，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。2020年4月，“九期一”國際多中心三期臨床試驗申請獲美國FDA批準，目前進展順利，已相繼獲得美國、加拿大、中國、澳大利亞、法國、捷克等10個國家/地區藥品管理局批準，全球啟動154家臨床中心，完成949例患者篩選，隨機入組292例受試者。該試驗計劃在2025年全部完成，并于之后開展海外新藥注冊上市工作。
同時，基于良好的安全性和臨床療效，“九期一”上市后相繼被納入各大臨床醫學權威的診療指南當中，包括《阿爾茨海默病診療規范(2020年版)》《卒中后認知障礙管理專家共識2021》《阿爾茨海默病腦健康營養干預專家共識》《精神障礙診療規范(2020年版)》《認知障礙疾病診療中心規范化建設白皮書》《中國老年期癡呆防治指南》。2021年12月，“九期一”被首次納入國家醫保目錄。
帕金森病作為常見的神經系統退行性疾病，臨床表現主要包括靜止性震顫、運動遲緩、肌強直和姿勢步態障礙，同時可伴有抑郁、便秘和睡眠障礙等非運動癥狀，對患者的生活質量、日常功能造成影響。據統計，全球現有約1000萬帕金森病患者。(完)
