美國坦普爾大學劉易斯·卡茨醫(yī)學院的科學家17日報告稱，基于CRISPR-Cas9基因編輯技術EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷病毒）從非人靈長類動物的基因組中去除。這項臨床前研究是推動人類艾滋病病毒療法方面取得的重大進展，相關論文在線發(fā)表于《基因治療》雜志。
研究團隊此次在恒河猴中測試了EBT-001，這是一種SIV特異性的CRISPR-Cas9基因編輯工具，靶向SIV前病毒DNA。研究表明，EBT-001有效地從宿主DNA中去除了潛伏于病毒儲存庫的SIV，并且在動物中未出現脫靶效應。
新技術旨在使用一次性注射治療方法在大型動物模型組織中永久滅活病毒，此次證明了該技術的安全性。團隊在非人靈長類動物中進行了臨床前試驗。他們將SIV特異性CRISPR-Cas9基因編輯構建體EBT-001包裝到腺相關病毒9（AAV9）載體中，該載體可以通過靜脈注射到SIV感染的動物體內。接著，他們將10只動物隨機分為對照組和治療組，其中3只不接受治療，其余的動物接受3種不同劑量的EBT-001單次注射。另外2只動物在另一項單獨的研究中使用了更高劑量。
后續(xù)的分析表明，EBT-001分布廣泛，可到達全身組織，所有重要病毒庫中都有SIV前病毒DNA基因編輯的證據。此外，接受注射的動物在EBT-001所有劑量水平下耐受性良好，在動物臨床檢查或組織病理學檢查中沒有毒性證據。
研究人員表示，這項成果為正在進行的EBT-101臨床試驗奠定了基礎。這不僅是艾滋病病毒研究領域的一個重要里程碑，還推動了針對單純皰疹病毒和乙型肝炎等其他傳染病的多重基因編輯療法的開發(fā)。
