中新網銀川1月20日電 (楊迪 楊萱)“諾西那生鈉”注射液是全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，2022年1月1日，該藥被納入醫保目錄后，價格從近70萬元一針降至3.3萬元。記者20日從寧夏回族自治區人民醫院獲悉，1月19日，寧夏首位受益患兒小宇(化名)在該醫院成功鞘內注射基因剪切藥物“諾西那生鈉”，給患者及家屬帶來新希望。
據了解，脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，主要表現為進行性肌肉萎縮和無力，進而出現吞咽、呼吸功能的喪失。脊髓性肌萎縮癥在新生兒中發病率約為1/6000至1/10000，是嬰兒期最常見的致死性遺傳性神經肌肉疾病，患兒如不用藥，大多數無法活到2歲。
此前，脊髓性肌萎縮癥屬于“無藥可治”的情況，全世界范圍內對SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營養支持、骨科矯形等輔助治療方法，給家庭和社會帶來了沉重的負擔。“諾西那生鈉”注射液上市后，則為這種遺傳性疾病的治療帶來了新希望。
但近70萬元一針的天價，仍令許多家庭望而卻步。2022年1月1日，“諾西那生鈉”被納入醫保目錄，報銷比例高達70%，價格降至3.3萬元一針，為諸多患兒家庭減輕了負擔。
19日下午，寧夏回族自治區人民醫院醫生團隊為小宇進行了鞘內注射給藥，順利完成寧夏首例“諾西那生鈉”首次鞘內給藥。術后小宇情況平穩，未見不良反應，30分鐘后，安返病房。隨后，醫務人員還要對小宇進行藥物、康復等系統治療。
“完成首次注射后，需在第14天，28天，63天繼續注射，此后每隔四個月給予一次維持劑量注射，持續終身。藥物降價、醫保報銷比例大，無疑是寧夏脊髓性肌萎縮癥患兒的福音。”寧夏回族自治區人民醫院兒童神經康復科主任卞廣波介紹說。(完)
