易網(wǎng)在線健康導讀：繼8月初廣東一患兒父親在網(wǎng)上發(fā)布求放線菌素D帖，引發(fā)各方對孤兒藥斷貨問題的關注后，9月15日，一則“7.8元一盒的嬰兒痙攣癥常用藥注射用促皮質(zhì)素……
繼8月初廣東一患兒父親在網(wǎng)上發(fā)布求放線菌素D帖，引發(fā)各方對孤兒藥斷貨問題的關注后，9月15日，一則“7 .8元一盒的嬰兒痙攣癥常用藥注射用促皮質(zhì)素（ACTH）難求，黑市炒到4000元”的消息再度引發(fā)社會關注。
有分析就指出，相關部門在執(zhí)行孤兒藥產(chǎn)業(yè)政策時，應該給予孤兒藥在研發(fā)、定價、流通上的更多扶持。
藥價倒掛等因素造成緊缺
南都記者查詢國家食藥監(jiān)總局數(shù)據(jù)庫發(fā)現(xiàn)，國內(nèi)生產(chǎn)注射用促皮質(zhì)素的廠家目前只有上海第一生化藥業(yè)有限公司。
據(jù)悉，ACTH曾經(jīng)是國家發(fā)改委的限價藥。2006年，發(fā)改委發(fā)布的[2006]2989號文件中，對354種藥品最高零售價格進行限制，ACTH名列其中，最高限價為7.16元/支。
而放線菌素D的緊缺問題，則被一些醫(yī)生甚至貼到了微博上。“我院現(xiàn)使用的‘放線菌D’粉針，生產(chǎn)廠家是海正藥業(yè)（11.24， -0.07， -0.62%），了解到該藥品因‘企業(yè)重組后生產(chǎn)線調(diào)整尚需工藝驗證等工作’原因暫停生產(chǎn)，目前已導致全國性斷貨。”某三甲醫(yī)院科技科《藥品時訊》第299期如是直言。
中國醫(yī)藥（14.29， 0.00， 0.00%）企業(yè)管理協(xié)會、中國醫(yī)藥企業(yè)家協(xié)會會長于明德曾公開表示，廉價藥品正以每年幾十種的速度消失。
有機構分析就表示，造成低價藥難覓的原因是藥價倒掛等，造成低價藥入市受阻。
他山之石或可借鑒
事實上，針對低價救命藥頻頻斷貨的問題，我國已經(jīng)出臺了一些措施。2014年4月，國家衛(wèi)生計生委等有關部委制定《關于做好常用低價藥品供應保障工作的意見》，規(guī)定對納入國家低價藥品目錄的藥品，取消針對每個具體品種的最高零售限價，允許生產(chǎn)經(jīng)營者在日均費用標準內(nèi)，根據(jù)藥品生產(chǎn)成本和市場供求狀況自主制定或調(diào)整零售價格，保障合理利潤，并提出建立常態(tài)短缺藥品儲備等相關政策，保障低價藥品的供應。
不過，光從定價環(huán)節(jié)去扶持，可能還遠遠不夠。以歐盟為例，歐盟規(guī)定獲得批準上市的孤兒藥將享有10年的歐盟市場專營保護期，且對中小型企業(yè)孤兒藥申請費用減免。日本罕用藥研究全過程，從臨床前試驗到臨床試驗，均可享受基金資助。從1999年開始，政策更加優(yōu)惠。對于罕用藥，此減稅額可加到罕用藥的通用減稅額上，最高減稅額可達公司稅的14%。
孤兒藥背后蘊含投資機會
頻頻有孤兒藥短缺現(xiàn)象出現(xiàn)，這說明孤兒藥在國內(nèi)顯然被冷落了。不過，今年5月7日納斯達克[微博]的一宗收購案A LX N和G E V A，溢價140%達到84億美元，僅僅是為了一個可能被FD A批準的名字叫K anum a的藥（適應癥LAL酶缺乏，一個典型的罕見病）。
R oche（羅氏）1997年獲批的治療非霍奇金淋巴瘤藥物R ituxim ab因為專利即將到期，銷售額有所下降，但預計2018年仍有望達到7億美元的銷售額，穩(wěn)固樹立孤兒藥第一的位置。
而另據(jù)EvluatePharm a預測，2018年，孤兒藥的市場將達1270億美元。
采寫：南都記者 馬建忠
[相關]近幾年孤兒藥、救命藥緊缺問題頻發(fā)
◎2011年9月，“魚精蛋白”廠家停產(chǎn)，又沒有替代品可用，這種藥在全國多個省份都出現(xiàn)缺貨的情況。“魚精蛋白”近20年一直維持每支11.2元左右的定價。
◎2011年12月，乙型血友病患者必需的藥物凝血酶原復合物告急。有分析稱，凝血酶原復合物在醫(yī)院的中標價格過低，甚至低于出廠價，以至于廠家?guī)缀跸敕艞夅t(yī)院市場。
◎2012年2月，西地蘭注射液在廣州、深圳等地出現(xiàn)短缺。西地蘭是治療心衰的搶救用藥，無替代藥，零售價長期維持在每支3.6元。
◎2013年，被爆出“一片難求”的廉價藥是治療甲亢的“他巴唑”，這種每片售價僅幾分錢的藥片，在全國各大城市都出現(xiàn)斷貨的情況，患者及患者家屬只能選擇價格貴得多的進口藥代替。
◎2014年5月，衛(wèi)計委推薦的用于重癥手足口病急救的藥物———丙種球蛋白，在深圳已經(jīng)連續(xù)數(shù)月供應不上，當?shù)蒯t(yī)院不得不靠向兄弟醫(yī)院借藥來渡過難關。
