讓硬幣大小的藥片變成芝麻大小、小小的試劑盒能篩查691個神母腫瘤驅動基因和精準用藥基因，精細的傳感器可通過AI系統預警先心病……日前，在2022年中國國際服務貿易交易會（簡稱“服貿會”）上，國家兒童醫學中心北京兒童醫院一批重量級科技成果亮相健康衛生服務專題版塊。
“兒童不是成人的縮影，兒童用藥需要‘量身定制’”，國家兒童醫學中心主任、北京兒童醫院院長倪鑫呼吁。記者發現，在此次展示的14個項目中，一半與兒童用藥研發有關，聚焦解決我國兒科醫療領域“卡脖子”難題。
孩子生病，家長最難的就是喂藥。“吃藥靠掰，劑量靠猜”的兒童用藥短缺問題，長期困擾著家長和兒科醫務工作者。近年來，北京兒童醫院致力于兒童用藥研發工作。會上，北京兒童醫院以巰嘌呤微片為例，介紹了兒童新藥創制成果。
據醫務人員介紹，巰嘌呤是兒童急性淋巴細胞白血病的重要治療藥物，目前國內上市銷售的唯一規格為50毫克片劑，直徑約1厘米，如硬幣大小，均為成人片劑。但兒童需按每公斤體重計算服用劑量，且用量隨著生長發育而變化，迫切需要個體精準用藥。為解決這一難題，北京兒童醫院通過醫企協同創新模式，率先突破微片的制粒及物料流動性關鍵技術，開發出可精準計量的創新劑型巰嘌呤微片——“體型”縮至芝麻大小，直徑約2~3毫米，并構建智慧化精準給藥系統。
這將大大免去分藥麻煩，便于患兒吞咽，有助于提高用藥依從性。
現場還舉行了“巰嘌呤微片（5mg）技術及臨床試驗批件轉化項目”簽約儀式，標志著該產品后續臨床研究和產業化工作又向前邁出了堅實的一步。
在兒童用藥短缺的形勢下，醫院制劑在兒科臨床診療中發揮重要作用。
本次服貿會上，北京兒童醫院現有醫院制劑潔童陰洗劑、復幼合劑順利舉行簽約儀式，有望通過技術轉讓轉化為新藥上市；同時，淤膽通顆粒、二甲硅油乳膏的新制劑研制項目簽約立項。
據了解，潔童陰洗劑、復幼合劑、淤膽通顆粒均為中藥制劑。潔童陰洗劑臨床應用20余年，對女童外陰炎、陰道炎、外陰濕疹等有較好療效。醫院制劑的成功轉化，有望讓全國患兒享受療效顯著、使用安全的產品，也將推動中醫藥煥發出新的活力。
在北京兒童醫院服貿會展區，還有一批看似普通的設備，背后蘊含著高難度的技術突破。比如，一款小小的可穿戴傳感器，由北京兒童醫院自主研發，可采集新生兒心音及心電數據，結合大數據AI，可簡單、高效地進行新生兒先心病預警監測，建立包括遠程會診、健康指導等在內的先心病管理體系。
現場展示的新項目還有操作簡單、診斷率高、并發癥發生率低的“直腸黏膜吸引活檢系統”；無輻射、自動化的定量超聲法“兒童骨密度輔助測查裝置”；構建了線上線下一體化互聯網醫院信息系統的“處方流轉平臺在互聯網醫院中的應用”項目等。
據悉，為更好推動醫院制劑研發轉化，北京兒童醫院還建立了規范化的制劑研發與中試生產技術平臺，充分發揮兒童新藥“孵化器”的作用，相關項目也在服貿會上進行了展示。（記者 詹媛）
