中新網南京4月17日電(記者郭亞楠)中國頂尖的轉化醫學專家16日在南京舉行發布會稱：針對多發性骨髓瘤的治療，中國國家轉化醫學中心(上海)、瑞金醫院作為Ⅱ期臨床試驗的牽頭單位，已于2019年3月17日收到第一個Ⅱ期臨床試驗的CART細胞制劑，并于3月22日進行了第一例患者的細胞回輸，這標志著CART治療多發性骨髓瘤進入了一個新的重要的里程碑。
發布會上，中國工程院院士、國家轉化醫學研究中心(上海)主任陳賽娟介紹了CART治療多發性骨髓瘤多中心Ⅱ期多中心臨床試驗開展情況。
嵌合抗原受體T細胞(CART)技術，是目前新興的細胞免疫療法，目前較多應用于急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤等，并取得了令人鼓舞的療效。LCAR-B38M是南京傳奇生物自主研發的創新產品，專家研究結果與西安交通大學附屬第二醫院已報道的結果(ZhaoWH,JHematolOncol,2018)都顯示了該產品優于世界其他同類產品，這標志著“中國創造”的生物治療產品已站上了世界舞臺，將成為引領該領域發展的新動能。
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院血液科副主任、主任醫師糜堅青在發布會上介紹：國際綜合性權威學術期刊《美國科學院院刊》(PNAS)發表了題為“ExploratorytrialofabiepitopicCARTtargetingB-cellmaturationantigeninrelapsed/refractorymultiplemyeloma”(靶向B-細胞成熟抗原的雙表位CART治療復發/難治多發性骨髓瘤的探索性臨床試驗)學術論文。該論文是一項由研究者發起的多中心探索性Ⅰ期臨床試驗。上海瑞金醫院聯合上海長征醫院、江蘇省人民醫院血液病中心，采用南京傳奇生物研發的針對BCMA抗原的雙表位CART細胞(產品代號LCAR-B38M)，治療了17例復發難治性(R/R)多發性骨髓瘤，總反應率為88.2%；至隨訪截點，17例患者的中位隨訪時間為417天，總體生存率為63.5%；無進展生存率為53%。研究發現，有兩例長期緩解的患者出現了骨髓正常造血，血漿免疫球蛋白由單克隆惡性增生轉變為多克隆正常蛋白，提示免疫功能恢復正常。
參加這項研究的均為中國轉化醫療前沿的最優秀的專家。國家轉化醫學中心(上海)主任、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院陳賽娟院士、糜堅青主任、江蘇省人民醫院李建勇主任、上海長征醫院侯健主任(現任職仁濟醫院)、南京傳奇生物首席科學官范曉虎博士，為本文的共同通訊作者。瑞金醫院許捷醫生、江蘇省人民醫院陳麗娟主任、瑞金醫院楊雙雙博士生和孫燕博士后，為該篇論文的共同第一作者。該研究獲得國家重點研究開發項目、國家重大新藥創制科技重大專項、國家自然科學基金、上海市衛生健康委員會干細胞治療協同創新集群等項目的支持。
據報道，美國每年新增多發性骨髓瘤病例約2萬余例，中國隨老齡化進程每年患者數量也在快速增長。該病好發于45歲以上的中老年人，嚴重威脅著中老年人的健康和生命，對老齡化時代的人類健康提出了嚴峻挑戰。
參加這項研究的專家在這篇引起廣泛關注的論文中提出：CART未來可作為初發多發性骨髓瘤的一線治療，對復發難治患者需與現有的其他療法相結合，有可能獲得更多的治愈的希望。(完)
