兒童健康是全民健康的基礎。2019年底，我國0～14歲兒童人口已達2.35億，兒童健康的發展直接關系國家未來的發展和希望，但作為保障兒童健康的兒童用藥，卻一直存在嚴重的不足和較高的安全風險，直接表現為臨床存在大量超說明書用藥現象。
2017年，福建某三級醫院的調研數據顯示，53.1%的兒童門診處方存在超適應癥用藥、超年齡范圍用藥等情況；同年，江蘇某三級醫院的數據顯示，300份抽樣的兒童住院病歷中，83.3%的病歷存在超說明書用藥情況，而這類問題在兒童腫瘤、兒童罕見病等特殊疾病中更為嚴重。
我國藥品管理法和《處方管理辦法》均規定，醫師應當按照藥品說明書開具處方和醫囑，因超說明書用藥引發的醫療糾紛也時有發生，為何兒童臨床依然普遍存在超說明書用藥現象？其原因在于，現有兒童用藥很難滿足臨床需求，相關用藥信息嚴重缺乏。在我國批準上市的藥品文號中，兒童藥物僅占2%，中成藥占其中68.5%；北京市的樣本顯示，兒童專用藥品的批準文號占3.9%，所有藥品中屬于適宜于兒童使用劑型、規格的藥品占8.2%。另一方面，藥品說明書中，缺少兒童用藥信息或者標注為“遵醫囑”“尚不明確”“兒童用量酌減”的現象屢見不鮮，嚴重缺乏兒童用法用量、不良反應、禁忌癥等方面信息，給臨床合理用藥埋下了安全隱患。
兒童藥品研發及相關研究不足，是造成上述現象的最主要原因。一方面，兒童發育藥理學特點，決定了藥物的吸收、分布、代謝及排泄過程不僅與成人不同，而且在兒童各年齡階段也各不相同，加上兒童群體的特殊性，致使醫學倫理審查更為嚴格，兒童臨床試驗受試者招募也更困難，形成了兒童用藥品研發、研究不足的客觀原因。另一方面，兒童疾病多樣化和不同階段特殊性，決定了特定藥品潛在市場相對較小、潛在獲利相對較低，形成了兒童用藥研發不足的主觀原因。同時，各環節準入政策的不完善，激勵政策和保護政策的缺乏，形成了兒童用藥研發不足的外界環境，如藥品上市準入政策中，某藥品一旦完成兒童臨床研究，同類藥品可直接申請增加適應癥、用法用量，在藥品集中采購、價格形成、報銷等政策中，一直缺少針對含有兒童用藥信息的藥品的激勵政策，企業研發兒童用藥的積極性受挫。
近10年來，國家衛生、藥監、醫保等部門一直關注兒童用藥問題，在藥品審評審批、采購、報銷等環節出臺了一系列政策，雖解決了部分問題，但并未形成完善的政策體系，執行上存在脫節，兒童用藥依然存在諸多問題，需要更多地、持續地政策支持。在現階段可以完善以下政策：
一是建立強制性和激勵性相結合的藥品市場準入政策。目前我國在注冊環節制定了兒童用藥優先審評、快速審批的激勵政策，加快了企業投入成本的回收，但對于解決臨床兒童用藥缺乏的急迫現狀，作用有限。國際上一些國家采用了強制和激勵政策結合的措施，一方面要求新上市藥品和再注冊藥品必須提供兒童相關研究信息，否則不予注冊（豁免情況除外）；另一方面給予完成了兒童研究的藥品一定的市場獨占期，彌補研發成本，調動研發積極性。同時進一步細化完善兒童用藥采購和報銷政策，尤其是含有或新增加兒童適應癥、用法用量的成人兒童共用藥品，綜合考慮成人市場和兒童市場實際情況，細化完善具體的采購遴選、價格規制和報銷政策，做好銜接。
二是完善兒童用藥處方集，進一步發揮臨床參考作用。由于兒童藥物及用藥信息的不足，臨床用藥存在較大的差異性和超說明書用藥現象，加之臨床指南和文獻資料并無法律效力，也為“無藥可用”但盡心盡責的醫務人員帶來了法律上的風險。國家出版的兒童用藥處方集作為官方出版的用藥指導性文件，一定程度上可以解決此類問題，但存在信息滯后情況，指導作用有限，還需定期組織專家對處方集進行補充完善，促進臨床合理用藥。
（作者：史錄文、管仲軍，分別系北京大學醫藥管理國際研究中心主任，首都醫科大學附屬北京天壇醫院黨委書記）
